Yazar: Doç. Dr. Mehmet Sorar | Yayın: 01.11.2026

Nörolojik Hastalıklarda Kök Hücre Tedavisi: Kanıt Durumu

Kök hücre (çeşitli hücre türlerine dönüşebilen hücre) uygulamaları, Parkinson hastalığı, ALS ve omurilik yaralanması gibi nörolojik hastalıklarda araştırma aşamasındadır. ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) göre onaylı kök hücre ürünleri yalnızca kan yapımını etkileyen hastalıklar içindir, nörolojik hastalıkları kapsamaz. Bu sayfa deneysel durumu, düzenleyici uyarıları ve ödeme yapmadan önce sorulacak soruları anlatır.

Kök hücre ürünleri nörolojik hastalıklar için onaylı mı?

FDA'ya göre değil. Kurumun tüketici bilgilendirme sayfası, onayladığı kök hücre ürünlerinin yalnızca göbek kordonu kanından elde edilen kan yapıcı (hematopoietik) hücreler olduğunu ve bunların yalnızca kan üretimini etkileyen hastalıklar için onaylandığını yazıyor.

Aynı sayfa onaylanmamış kullanımlar arasında multipl skleroz (MS), ALS, Alzheimer, Parkinson, epilepsi ve inmeyi sayıyor; disk hastalığı, eklem ve sırt ağrısı gibi ortopedik durumları da aynı listeye alıyor. Kan hastalıklarında kan yapıcı hücrelerin kullanımı yerleşik bir uygulamadır, ancak nörolojik bir tedavi değildir.

FDA ayrıca, onaysız bir ürünün FDA denetimli bir klinik araştırma (Investigational New Drug başvurusu) dışında sunulmasının veya bunun için ödeme istenmesinin, büyük olasılıkla tüketicinin aldatıldığı ve yasa dışı bir ürün sunulduğu anlamına geldiğini belirtiyor. ClinicalTrials.gov'da bir kayıt bulunması ya da firmanın FDA'ya kayıtlı olması, ürünün yasal olarak pazarlandığı anlamına gelmiyor. Bu değerlendirme ABD mevzuatı içindir; Türkiye'deki çerçeve ayrı bir başlıkta anlatılıyor.

Parkinson, ALS ve omurilik yaralanmasında araştırmalar ne gösteriyor?

Yayımlanmış bilgiler kök hücrenin bu üç hastalıkta yerleşik bir tedavi olduğunu göstermiyor. Kanıt düzeyi hastalığa göre değişiyor; ALS ve omurilik yaralanması için aktarılanlar yalnızca yayınların özet metnine dayanıyor.

ALS'de Aljabri ve arkadaşlarının 2021 tarihli sistematik derlemesi 748 kayıttan 134 tam metni değerlendirdi ve yalnızca 6 kontrollü çalışma ölçütlere uydu. Bu çalışmalarda kemik iliği kaynaklı mezenkimal kök hücreler ve G-CSF (bir büyüme faktörü) denendi. Bazı çalışmalar olumlu etki bildirdi, bazıları kontrol grubuyla anlamlı fark bulmadı. Yazarlar olumlu etkinin kemik iliği hücrelerinde G-CSF'ye göre daha sık göründüğünü, farkların uygulama yolu, doz sayısı ve hücre sayısıyla açıklanabileceğini söylüyor ve yararı ortaya koymak için iyi yürütülmüş yeni çalışmalar gerektiğini belirtiyor.

Omurilik yaralanmasında Davoudi ve arkadaşlarının 2024 tarihli derleme ve meta-analizi kronik yaralanmada hücre tedavisi denemelerinin yan etkilerini inceledi: 76 çalışma, 1.633 tedavi edilen olgu ve 189 kontrol. Birleştirilmiş yan etki sıklığı yaklaşık %19 bulundu; en sık görülenler geçici sırt ağrısı, menenjizm (menenjite benzeyen belirtiler) ve omurilikte değişikliklerdi. Yaşamı tehdit eden (4. derece) veya ölümle sonuçlanan (5. derece) olay bildirilmedi ve yazarlar yaşamı tehdit eden olayların çok seyrek olduğu sonucuna varıyor. Özet çalışma kalitesini değerlendirmediği için bu oranlar yol gösterici sayılmalı. Derleme, hücre tedavisinin işlev kazandırıp kazandırmadığı hakkında bilgi vermiyor.

Parkinson'da Parkinson's Foundation'ın bir hareket bozuklukları uzmanıyla yaptığı bilgilendirmeye dayanan blog yazısı, dopamin üreten sinir hücrelerine dönüştürülebilen kök hücrelerin araştırıldığını, umut verici bazı çalışmaların 3. faz denemelere (ilacın geniş hasta gruplarında sınandığı ileri aşama araştırmalara) yaklaştığını ve bu yaklaşımın ileride belirtileri iyileştirebileceğini söylüyor. Yazı deneme sonuçlarını vermiyor. Parkinson için bugün elde olan şey bir araştırma yönelimi, kanıtlanmış bir etki değildir. Hastalığın bugünkü tedavi seçenekleri Parkinson tedavisi sayfasında anlatılıyor.

Türkiye'de düzenleme ve Sağlık Bakanlığı ne söylüyor?

Sağlık Bakanlığı'nın ALS hakkındaki bir basın açıklamasında kök hücre çalışmalarının hâlâ deneysel düzeyde olduğu yazıyor. İnsan doku ve hücrelerinden elde edilen ürünlere ilişkin 2025 tarihli yönetmelik ise ruhsatsız ürünlerin, klinik deneysel çalışmalar ve tedavi amaçlı denemeler dışında insanlara uygulanmak üzere gönderilmesine izin vermiyor ve bu ürünlerin reklamını yasaklıyor.

• Bakanlık açıklaması tarih ve imza taşımıyor. "Diğer tedaviler" bölümünde kök hücre çalışmalarının deneysel düzeyde olduğunu ve çok az kişide yapılan çalışmalarda olumlu sonuç bildirilmediğini söylüyor. Yalnızca ALS'yi kapsıyor; Bakanlığın diğer nörolojik hastalıklar için güncel görüşü olarak okunmamalı.
• İnsan Doku ve Hücrelerinden Elde Edilen Ürünler ve Bu Ürünlerle İlgili Merkezler Hakkında Yönetmelik, 4 Eylül 2025'te (Resmî Gazete sayı 33007) yayımlandı ve 1 Ocak 2026'da yürürlüğe girdi.
• Madde 18(5): merkezler yalnızca Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu'nun (TİTCK) ruhsatlandırdığı ürün, yöntem ve doku veya hücre türleriyle çalışabilir.
• Madde 23(9): ruhsatsız ürünler, klinik deneysel çalışmalar ve tedavi amaçlı denemeler dışında insanlara uygulanmak üzere gönderilemez. Madde 25(5): insan uygulama merkezleri yetkili makamın izni olmadan çalışamaz.
• Madde 59(1)(d): insan doku ve hücre ürünlerinin her türlü araçla reklamı yasaktır; bilimsel verilere dayanmayan veya yanıltıcı beyanlar da yasaktır.

Yönetmelik, önemli ölçüde işlenmiş, sistemik etki gösteren veya alındığı dokudan farklı biçimde kullanılan hücre ve dokuları ileri tedavi ürünü sayıyor ve bunları ayrı ruhsat kurallarına bağlıyor. Metin kök hücreyi genel olarak tanımlamıyor; kapsam maddesinde yalnızca kemik iliğinden elde edilen kan yapıcı kök hücrelerin saklanmasını adıyla anıyor. Bu yüzden "Türkiye'de kök hücre tedavisi yasaktır" cümlesi bu metinlerden çıkmaz. Metinlerden çıkan şey, ruhsat ve izin zorunluluğu ile reklam yasağıdır.

Kök hücre uygulamalarında hangi zararlar bildirilmiş?

FDA'nın tüketici sayfası, onaysız rejeneratif tıp ürünleriyle bildirilen zararları sıralıyor. Liste belirli bir nörolojik hastalığa değil, ürünlerin genelini kapsıyor.

• Körlük, tümör oluşumu ve yaşamı tehdit eden bakteriyel enfeksiyonlar.
• Hücrelerin toplandığı veya enjekte edildiği yerde reaksiyonlar ve istenmeyen bağışıklık yanıtları.
• Hücrelerin istenmeyen yerlere gitmesi veya anormal büyümesi.
• Ürünün kirlenmesi (kontaminasyon).
• Onaylı tedavileri kaçırmak.

Omurilik yaralanması derlemesinde yaşamı tehdit eden olayların seyrek bildirilmesi bir yararın kanıtı değildir, çünkü derleme etkinliğe bakmıyor ve yalnızca klinik denemeleri kapsıyor.

Ödeme yapmadan önce hangi soruları sormalısınız?

Aşağıdaki soruları size yapılan her teklifte sorabilirsiniz. Yanıt alamıyorsanız ödeme yapmadan önce mevcut hekiminizle konuşun.

1. Bu uygulama kayıtlı bir klinik araştırma mı, protokolü nedir? Parkinson's Foundation protokolü sormayı, sağlık ekibinizle konuşmayı ve çalışmaları ClinicalTrials.gov gibi kayıt sitelerinde aramayı öneriyor. FDA ise kayıt bulunmasının ürünün yasal olduğunu göstermediğini hatırlatıyor.
2. Katılmak için benden ödeme isteniyor mu? Aynı vakıf, klinik araştırmaların katılımcıdan para istemediğini, ödeme isteyen, büyük vaatlerde bulunan veya riskleri geçiştiren çalışmalara karşı dikkatli olunması gerektiğini yazıyor.
3. Ürün ve merkez ruhsatlı ve izinli mi? Yönetmeliğe göre merkez TİTCK ruhsatlı ürünlerle çalışmalı, insan uygulama merkezi yetkili makam izniyle faaliyet göstermeli. Ruhsat ve araştırma izni bilgilerini isteyebilirsiniz.
4. Hangi hücre, hangi yolla, kaç dozda veriliyor? ALS derlemesi uygulama yolunun, doz sayısının ve hücre sayısının sonuçlardaki farkları açıklayabileceğini söylüyor.
5. Teklif bana nasıl geldi? Parkinson's Foundation, denetimi zayıf yerlere doğrulanmamış tedavi için yapılan yolculuğu (kök hücre turizmi) ciddi sağlık ve mali zarar riski olarak tanımlıyor. Türkiye'de insan doku ve hücre ürünlerinin reklamı yönetmelikle yasak.
6. Riskler neler, mevcut tedavimi bırakmam veya ertelemem gerekiyor mu? FDA onaylı tedavileri kaçırmayı da bildirilen zararlar arasında sayıyor.

Bel fıtığına ilişkin iddialar bel fıtığında kök hücre tedavisi sayfasında ayrı ele alınıyor. Kanıtı sınırlı başka bir uygulamanın değerlendirmesi için nöral terapi sayfasına bakılabilir.

Uygulamadan sonra sorun yaşanırsa ne yapılmalı?

Beklenmedik her yeni belirti, uygulamayı yapan merkezle sınırlı kalmadan mevcut tedavinizi yürüten hekime bildirilmelidir. FDA'nın zarar listesindeki durumlar, yani enfeksiyon belirtileri, enjeksiyon veya toplama yerinde reaksiyon ve bağışıklık tepkisi ortaya çıkarsa beklemek için bir neden yoktur. Görme kaybı ve yaşamı tehdit eden enfeksiyonlar da bu listede yer aldığından, görmeniz azalırsa ya da genel durumunuz hızla kötüleşirse acil yardım çağırın.

FDA, onaysız ürün tekliflerinin ve yaralanmaların kendi bildirim sistemi MedWatch'a bildirilmesini istiyor. Bu ABD için geçerli bir kanal; Türkiye'de nereye bildirim yapılacağını hekiminize sorun. Onaylı tedavileri kaçırmak bildirilen zararlardan biri olduğundan, mevcut tedavinizi yürüten hekime önceden bilgi verin ve tedavinizi kendi başınıza bırakmayın.

Kaynaklar

• FDA: Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies
• Parkinson's Foundation: Disease Modification & Stem Cells, Where Are We Now?
• Aljabri ve ark. 2021: Stem Cell Therapy as an Emerging Therapy for ALS, sistematik derleme (Frontiers in Neurology)
• Davoudi ve ark. 2024: Adverse events of cell therapy clinical trials in human chronic spinal cord injury (Regenerative Therapy)
• T.C. Sağlık Bakanlığı: ALS hakkında basın açıklaması
• Resmî Gazete: İnsan Doku ve Hücrelerinden Elde Edilen Ürünler ve Bu Ürünlerle İlgili Merkezler Hakkında Yönetmelik (4 Eylül 2025)