Yazar: Doç. Dr. Mehmet Sorar | Yayın: 11.01.2024

Parkinson Tedavisinde Yeni Çözüm Arayışları

Parkinson tedavisinde yeni çözüm arayışlarının merkezindeki soru şudur: hastalığın ilerlemesini yavaşlatacak veya durduracak bir yöntem bulunabilir mi? Bugün kanıtlanmış böyle bir tedavi yok. Kök hücreden dopamin üreten hücre elde etmek ve beyin sinyallerine göre kendini ayarlayan beyin pilleri araştırılıyor, ama ikisi de standart tedavi sayılmıyor. Bu sayfa neyin araştırma, neyin kanıtlanmış olduğunu ayırıyor.

Parkinson'u yavaşlatan veya durduran bir tedavi var mı?

Hayır, şu anda böyle bir tedavi gösterilmiş değil. Lancet dergisindeki 2021 derlemesi hiçbir tedavinin ilerlemeyi yavaşlatamadığını veya durduramadığını yazıyor. Aynı derleme, klinik belirtilerden önce uzun sürebilen bir öncül dönem olduğunu, bunun şimdilik belirtileri baskılamanın ötesinde klinik bir sonuç doğurmadığını belirtiyor.

Uluslararası Parkinson ve Hareket Bozuklukları Derneği'nin (MDS) 2018 kanıt derlemesi de 2016 sonuna kadar yayımlanan birinci düzey çalışmaları taradı ve ilerlemeyi önleyen veya geciktiren klinik olarak yararlı bir müdahale bulamadı. Derlemenin cerrahi yöntemler için bildirdiği yarar, hareket dalgalanmaları ve istem dışı kıvrılma hareketleri (diskinezi) içindir.

Kök hücre araştırmaları hangi aşamada?

Kök hücrelerin Parkinson'da yararı henüz kanıtlanmış değil, ama deneme aşamasında yaklaşımlar var. Michael J. Fox Vakfı'nın tıbbi danışmanının 2021 tarihli yazısı iki yöntemi sayıyor: kaybolan dopamin hücrelerinin yerine hücreleri beyne yerleştirmek ve iltihabı hedeflemek için hücreleri kana vermek. Açık sorular arasında en uygun adayların kimler olduğu, doğru zamanlama, hücre türü, tümör oluşumu gibi yan etkilerin nasıl sınırlanacağı ve hangi belirtilerin yanıt vereceği var. Yazıya göre dopamin hücresi yenilemenin hareket belirtilerine yardım etmesi olası, ama hareket dışı belirtilere ve yürürken ayakların yere yapışması hissine (donma) yardım etmeyebilir.

Parkinson Vakfı'nın 2026 tarihli blog yazısı da kök hücrelerin dopamin üreten sinir hücrelerine dönüştürülmesinin incelendiğini, umut verici bazı çalışmaların Faz 3 denemelerine yaklaştığını ve bu yaklaşımın "bir gün" belirtileri iyileştirebileceğini söylüyor. Yazı deneme sonucu vermiyor. İki yazı da hasta kuruluşlarına ait ve yarar ya da güvenlik için oran vermiyor.

Kök hücre tedavisi satan merkezler için neden uyarı yapılıyor?

Hasta kuruluşları ve düzenleyici kurumlar, deneme dışında satılan kök hücre uygulamalarına karşı açıkça uyarıyor. Michael J. Fox Vakfı'na göre dünyada birçok işletme Parkinson için kök hücre "tedavisi" satıyor, çoğu zaman yüksek maliyetle. Yazı bunların kanıtlanmamış ve denenmemiş olduğunu, pazarlamanın ve tanıklıkların bilimin çok ilerisinde gittiğini, sonuç ve güvenlik için bağımsız ve hakemli kanıtın genellikle bulunmadığını belirtiyor. Yazı, Parkinson için onaylı bir kök hücre tedavisi adlandırmıyor. Öneri, tanınmış bir akademik ortam veya klinik deneme dışında sunulan uygulamalara aşırı şüpheyle yaklaşmak.

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), onayladığı kök hücre ürünlerinin yalnızca kordon kanından elde edilen kan yapıcı hücreler olduğunu ve bunların da yalnızca kan üretimini etkileyen hastalıklar için onaylandığını söylüyor. Parkinson dahil nörolojik hastalıklar onaylanmamış kullanımlar listesinde yer alıyor. Bildirilen zararlar arasında körlük, tümör oluşumu, yaşamı tehdit eden bakteriyel enfeksiyonlar, istenmeyen bağışıklık yanıtları, hücrelerin istenmeyen yerlere gitmesi veya anormal büyümesi, ürün kirlenmesi ve onaylı tedavileri kaçırmak sayılıyor. FDA, onaylanmamış ürün tekliflerinin ve yaralanmaların kendi bildirim sistemine iletilmesini istiyor, ama bu yönlendirme ABD için geçerlidir. Türkiye'deki düzenleme çerçevesi için nörolojik hastalıklarda kök hücre tedavisi yazısına bakabilirsiniz.

Beyin pili alanında neler araştırılıyor?

Araştırılan yönlerden biri, uyarıyı beyin sinyallerine göre kendisi değiştiren uyarlanabilir (kapalı döngü) beyin pilidir. Leung ve arkadaşlarının 2025 tarihli derlemesine göre erken çalışmalar yarar gösteriyor, ama yazarlar yayın yanlılığına ve henüz çözülmemiş sorunlara dikkat çekiyor. Bunlar biyobelirteçler (hastalığın durumunu gösteren ölçülebilir sinyaller), pil ömrü ve sinyal bozulmalarıdır. Yani yaklaşım araştırma aşamasındadır, rutin tedavi olarak kanıtlanmış değildir.

Aynı derleme geleneksel ayar yöntemini zaman alıcı, öznel ve hataya açık buluyor. Yazarlar ayrıca ince ayar becerisinin her yerde kolay bulunmadığını ve özel bir merkezde yıllar süren eğitim gerektirdiğini belirtiyor. Bu da yeni yöntemlere ilginin nedenlerinden biri. Yönlü elektrotların yarar veren ile yan etki yaratan şiddet arasındaki aralığı ortalama yaklaşık yüzde 40 genişlettiği bildiriliyor. Bugün kullanılan ayar sürecinin nasıl işlediği için beyin pili programlanması sayfasına bakabilirsiniz.

Gen tedavisi, hücre nakli ve aşı yaklaşımları için ne söylenebilir?

Bu yaklaşımlar hakkında haber görebilirsiniz, ama Lancet derlemesine göre bugün ilerlemeyi yavaşlatan veya durduran bir tedavi yok, yani hiçbirini kanıtlanmış bir seçenek gibi değerlendirmemek gerekir. Bir haber veya reklam bu yaklaşımlardan birini sunuyorsa, son bölümdeki sorular teklifin ne kadar ciddi olduğunu anlamak için kullanılabilir. Güncel standart tedaviler için Parkinson tedavisi sayfasına, yerleşik tedavilerdeki yeni kanıtlar için Parkinson tedavisinde yeni yaklaşımlar yazısına bakılabilir.

Yeni bir tedavi teklifini hekiminize ne zaman danışmalısınız?

Bir deneme veya tedavi teklifi için yola çıkmadan ya da karar vermeden önce tedavinizi yöneten ekiple konuşun. Parkinson Vakfı bu tavsiyeyi veriyor. Teklifi değerlendirirken şu sorular işe yarar:

• Katılımcıdan ödeme isteniyor mu? Vakfa göre klinik denemeler katılımcıdan para almaz.
• Büyük vaatler var mı, riskler geçiştiriliyor mu? Vakıf, ödeme isteyen, büyük vaatlerde bulunan veya riskleri atlayan denemelere karşı dikkatli olmayı öneriyor.
• Çalışma protokolünü, yani kimlerin alındığını, neyin yapılacağını ve nasıl izleneceğini görebiliyor musunuz? Vakıf, protokolü sormayı öneriyor.
• Çalışma ClinicalTrials.gov gibi bir kayıtta yer alıyor mu? FDA, böyle bir kaydın ürünün yasal olarak pazarlandığı anlamına gelmediğini hatırlatıyor.
• Düzenlemesi zayıf bir yere, doğrulanmamış bir tedavi için yolculuk (kök hücre turizmi) söz konusu mu? Vakıf bunun ciddi sağlık ve maddi zarar doğurabileceğini yazıyor.

Yeni bir yöntem umuduyla kullandığınız Parkinson ilaçlarını kesmeyin veya azaltmayın; FDA onaylı tedavileri kaçırmayı da bildirilen zararlar arasında sayıyor. Bir uygulamadan sonra görme kaybı, ateş veya ani ağırlaşma olursa acil yardım isteyin.

Kaynaklar

• The Lancet: Parkinson's disease (Seminar, 2021)
• MDS kanıt derlemesi: Parkinson hastalığının hareket belirtileri için tedaviler (2018)
• Michael J. Fox Vakfı: Kök hücreler ve Parkinson (2021)
• Parkinson Vakfı: Hastalık değiştirme ve kök hücreler (2026)
• FDA: Rejeneratif tıp tedavileri hakkında hasta ve tüketici bilgisi
• Leung ve arkadaşları: Parkinson'da beyin pili programlamasında yerel alan potansiyellerinin yeri (2025)